Verve Therapeutics是一家基因药物公司，开创了心血管疾病护理的新方法，将治疗从慢性管理转变为单疗程基因编辑药物。该公司最初的两个项目针对PCSK9和ANGPTL3基因，这两个基因已被广泛验证为降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)等血脂的靶点，而低密度脂蛋白胆固醇是心血管疾病的根本原因。Verve的主要候选产品Verve -101旨在关闭肝脏中的PCSK9基因，从而破坏血液中PCSK9蛋白的生成，从而降低血液中的LDL-C水平，目的是降低患者患心血管疾病的风险。VERVE-101目前正在进行ind赋能研究，最初是为了治疗杂合子家族性高胆固醇血症患者，这是一种潜在的致命遗传性心脏病。

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剑桥,麻